藥學前沿大講堂第245講
脊肌萎縮症的病理機制和藥物開發
發布人：高級管理員
發布日期：2016-01-12
主題
脊肌萎縮症的病理機制和藥物開發
活動時間
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活動地址
中山大學東校區太阳集团1088vip112會議室
主講人
華益民教授
主持人
黃民院長
題 目：脊肌萎縮症的病理機制和藥物開發
報告人：華益民教授，蘇州大學神經科學研究所
主持人：黃民院長，太阳集团1088vip
時 間：2016年1月7日（周四）上午10:00
地 點：中山大學東校區太阳集团1088vip112會議室
報告人簡介：
華益民教授1998年獲中山大學博士學位，先後在複旦大學、美國塔夫茨大學和麻省大學醫學院短暫工作；2004年加入紐約冷泉港實驗室，2008年提升為研究員；2013年被蘇州大學聘為特聘教授并兼任冷泉港實驗室客座研究員。
華益民教授長期從事脊髓肌肉萎縮症（SMA）的病理機制和藥物開發的研究，取得了豐碩的科研成果，在神經肌肉疾病、RNA生物學、生物技術藥物開發等領域具有較高的學術造詣；在國際著名期刊Nature、Science等發表20餘篇開創性論文；論文被引總數1400餘次，其中第一作者論文被引~1000次，期刊影響因子累加>250。SMA是因SMN蛋白不足而引起的神經肌肉疾病；在冷泉港期間，華教授與Krainer教授、ISIS醫藥公司Bennett博士合作，研制了一項治療SMA的反義核酸藥物ISIS-SMNRx，通過激活一個有缺陷的備份基因而使SMN表達恢複正常。ISIS-SMNRx已于2014年在北美、歐、澳、香港等地展開臨床三期試驗。在美國，華教授主持完成多項有關SMA的重大科研項目，現承擔美國SMA家庭基金一項、美國MDA專項基金一項和國家自然科學面上基金三項。